生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展，是落實創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展戰(zhàn)略的重要組成部分，是健康中國建設(shè)的重要基礎(chǔ)。藥品上市前的臨床試驗，是生物醫(yī)藥創(chuàng)新的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，也是廣大臨床醫(yī)學(xué)科學(xué)家開展科學(xué)研究的重要載體。
藥物臨床試驗的基本方法是隨機雙盲對照試驗，這種臨床試驗的方法起源于276年前英國醫(yī)生詹姆斯·林德（James Lind）著名的壞血病對照試驗。
(資料圖)
1519年，葡萄牙航海家麥哲倫（Magallanes）率船隊開始了首次環(huán)球航海，歷時3年，出發(fā)時270人，回到西班牙只剩下了18個人，多數(shù)船員死于一種可怕的怪病，這種怪病就是現(xiàn)在所謂的“壞血病”。之后200多年的大航海時代，壞血病成為遠洋海員所恐懼的“奪命瘟神”。
人類一直在尋找其病因和治療的辦法。有人提到水果和蔬菜能夠治療壞血病，甚至有人提到了檸檬汁能治療壞血病。但是這些記錄或散見于作家的旅行筆記，或出現(xiàn)于土著居民的民間偏方，沒有人做過系統(tǒng)的試驗從而形成系統(tǒng)的治療方法。
在1747年的5月20日，隨船出海已有兩個月的詹姆斯·林德醫(yī)生，在船上壞血病患者大量出現(xiàn)的情況下，進行了著名的壞血病臨床試驗。他選擇了12個嚴(yán)重的病例，把他們分成6組，每組2人。這12個人每天吃的正餐都相同，但每組添加的輔食則不同。這些輔食正是當(dāng)時流傳的治療壞血病的民間方法，分別為喝蘋果汁、吃橘子和檸檬、服用大蒜和芥末、服用芳香性硫酸，還有把腿浸在流動的海水中等。試驗進行到第6天的時候，因為水果被吃光而被迫中止，然而這并不影響效果的顯著性。吃橘子和檸檬的兩位患者，其中一位已經(jīng)恢復(fù)工作能力，另一位也基本康復(fù)。而其他組的患者則病情依舊甚至惡化。試驗結(jié)果說明，橘子和檸檬有可能治好壞血病。
到20世紀(jì)早期，人們最終發(fā)現(xiàn)檸檬和橘子之所以能治療壞血病，是因為含有大量的維生素C。隨著維生素C的人工合成以及大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)，壞血病已經(jīng)退出了歷史舞臺。
詹姆斯·林德的壞血病試驗之所以偉大，在于它是歷史上第一次嘗試用系統(tǒng)的對照試驗方法檢驗“藥物”的療效，從而奠定了其在臨床試驗方法學(xué)發(fā)展史上的地位。
正因為這一試驗的意義非凡，2005年5月20日世界衛(wèi)生組織在布魯塞爾舉行了第一個國際臨床試驗日，以紀(jì)念林德醫(yī)生的創(chuàng)舉，提醒人們重視臨床試驗。
這種以系統(tǒng)的科學(xué)方法來檢驗藥物療效的思想，帶動了新的醫(yī)學(xué)世界觀和方法論的實踐，促使醫(yī)學(xué)科學(xué)家不斷發(fā)展和完善臨床試驗方法學(xué)。一直到1948年，英國希爾醫(yī)生開展第一個多中心隨機雙盲對照臨床試驗驗證鏈霉素的療效，標(biāo)志著臨床試驗方法學(xué)的成熟。此后，基于有效性和安全性驗證的隨機雙盲對照臨床試驗，在越來越多國家，正式成為評價新藥能否上市的“金標(biāo)準(zhǔn)”。
我們舉辦“520國際臨床試驗日”活動的意義，不僅僅是紀(jì)念林德醫(yī)生，更重要的是宣傳現(xiàn)代醫(yī)學(xué)科學(xué)知識，弘揚勇于探索的科學(xué)精神，推動我國臨床醫(yī)學(xué)研究的發(fā)展，促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。
生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)。我國發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)具有市場規(guī)模大、科技人才多的優(yōu)勢，監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)、程序、時限基本與國際接軌，近十年來產(chǎn)業(yè)發(fā)展有了很好的基礎(chǔ)，我們有條件、也有能力為健康中國建設(shè)、為人類健康事業(yè)做出更大的貢獻。
我們要進一步提高藥物臨床試驗重大意義的認(rèn)識。藥物臨床試驗既是偉大的科學(xué)探索，更是一項肩負(fù)無數(shù)人希望、造福全人類的偉大事業(yè)。全社會都要關(guān)心、重視藥物的臨床試驗，吸引更多的臨床醫(yī)生投入藥物臨床試驗，動員更多的醫(yī)院把臨床醫(yī)療與藥物試驗結(jié)合起來，把藥物臨床試驗作為創(chuàng)新型醫(yī)院建設(shè)的重要載體，作為培養(yǎng)臨床醫(yī)學(xué)科學(xué)家的重要平臺，出更多的成果，出高質(zhì)量的成果。
我們要努力提高藥物臨床試驗質(zhì)量和水平。藥物臨床研究水平是衡量醫(yī)療機構(gòu)和臨床醫(yī)生科學(xué)素養(yǎng)的重要標(biāo)志。要認(rèn)真研究藥物發(fā)展歷史上成功的經(jīng)驗和失敗的教訓(xùn)，加強醫(yī)務(wù)人員臨床試驗基本知識和技能的培訓(xùn)。要鼓勵醫(yī)生積極參與臨床試驗方案的設(shè)計，提高臨床試驗方案的科學(xué)性。要自覺遵守《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》（GCP）的各項規(guī)定，所有臨床試驗數(shù)據(jù)都要如實記錄，及時記錄，不能選擇性記錄，不能棄用相關(guān)數(shù)據(jù)，確保臨床研究的數(shù)據(jù)真實性、完整性、規(guī)范性。要加強臨床試驗的監(jiān)督管理，嚴(yán)肅懲處數(shù)據(jù)造假行為。要把臨床試驗成果作為醫(yī)生評定職稱和晉升職務(wù)的重要依據(jù)，激勵更多的優(yōu)秀的醫(yī)生投身于生物醫(yī)藥的研發(fā)。
我們要鼓勵臨床試驗方法與監(jiān)管評價的創(chuàng)新。藥物研發(fā)正在變得愈加復(fù)雜、耗時、昂貴與不確定，需要臨床試驗方法和評價的制度創(chuàng)新。要在堅持實證科學(xué)原則基礎(chǔ)上，鼓勵新藥臨床試驗研發(fā)工具的開發(fā)，如分散式臨床試驗、人工智能的算法評估、新型臨床試驗設(shè)計、遠程臨床試驗數(shù)據(jù)收集數(shù)字化平臺、患者體驗數(shù)據(jù)應(yīng)用、真實世界證據(jù)研究等等。要用數(shù)據(jù)科學(xué)、信息科學(xué)、虛擬科學(xué)等學(xué)科的最新成果，推進以患者為中心的新型臨床試驗運行與監(jiān)管評價體系建設(shè)。
我們要努力提高臨床研究的效率。藥物研發(fā)競爭是全球性的競爭，失敗的風(fēng)險遠大于成功的可能。成功固然可喜，失敗也不必過于沮喪。我們要努力避免的是由于主觀原因、工作原因造成的臨床試驗的失敗。藥物研發(fā)各個環(huán)節(jié)的時間的節(jié)約、效率的提高，都意味著藥物研發(fā)成本的節(jié)約，意味著藥物研發(fā)競爭中勝出概率的增加。
我們要感謝臨床研究志愿者的參與。臨床研究志愿者是藥物安全性、有效性的親歷者，也是科學(xué)進步的貢獻者，應(yīng)該得到全社會的尊重。臨床試驗前，要確保志愿者知情同意；試驗過程中，要符合倫理規(guī)范；試驗結(jié)束后，對于分配在安慰劑組的患者，要及時進行研究藥物的治療。要把維護志愿者的權(quán)益放在最高地位，努力使臨床試驗志愿者從藥物臨床試驗中獲益。
我們要大力倡導(dǎo)臨床試驗的國際化。成功上市的藥品，一個重要的標(biāo)志是實現(xiàn)科技、人文與商業(yè)的全球化。這種成功的基礎(chǔ)是全球的多中心臨床試驗，使創(chuàng)新藥物得到各國監(jiān)管機構(gòu)的認(rèn)同。我們要努力營造有利于創(chuàng)新的監(jiān)管環(huán)境和市場環(huán)境，吸引各類初創(chuàng)企業(yè)和跨國企業(yè)來華開展創(chuàng)新藥的臨床試驗，同時也要鼓勵生物醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)走出國門，到國外開展創(chuàng)新藥物臨床試驗，申報藥物上市，用我們的創(chuàng)新造福各國人民。
生物醫(yī)藥發(fā)展前景廣闊，生物醫(yī)藥創(chuàng)新大有可為。生物醫(yī)藥臨床試驗是偉大的科學(xué)探索活動，值得廣大的醫(yī)務(wù)工作者、科學(xué)家投身其中，艱苦奮斗，努力成就造福人類健康的偉業(yè)。
（作者畢井泉，第十四屆全國政協(xié)經(jīng)濟委員會副主任、中國國際經(jīng)濟交流中心常務(wù)副理事長。本文為畢井泉5月20日在全國“520國際臨床試驗日”宣傳活動啟動儀式上的發(fā)言，刊發(fā)時有刪節(jié)。）
（文章來源：經(jīng)濟參考網(wǎng)）
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