今年是顏舒確診慢性粒細(xì)胞白血病的第5年?！八麄兌颊f(shuō)，5年是一個(gè)坎，好多病友都倒在了這個(gè)年頭，也不知道我能不能過(guò)去，反正我心態(tài)是特別好，看開(kāi)了，哈哈?！?顏舒對(duì)《華夏時(shí)報(bào)》記者說(shuō)。
慢性粒細(xì)胞白血病是罕見(jiàn)病的一種。1月13日，耐立克在全國(guó)多地同步開(kāi)出首批處方單，并正式開(kāi)始在多省市供藥。這讓包括顏舒在內(nèi)的耐藥反應(yīng)的慢粒患者燃起了新的希望。此前的去年11月25日，由亞盛醫(yī)藥和信達(dá)生物聯(lián)合研發(fā)的三代新藥耐立克獲批上市，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥。
《我不是藥神》電影中的“救命藥”格列寧的原型就是第一代格列衛(wèi)(伊馬替尼)，伊馬替尼是一款酪氨酸激酶抑制劑，2001年被美國(guó) FDA 批準(zhǔn)上市，用于治療慢性髓細(xì)胞白血病(CML)和惡性胃腸道間質(zhì)腫瘤等。由于T315I基因突變，部分患者在服藥過(guò)程中會(huì)產(chǎn)生耐藥反應(yīng)，需要嘗試換藥。因此，在伊馬替尼問(wèn)世之后的幾年，不斷有格列衛(wèi)仿制藥(包含一代、二代)被批準(zhǔn)上市。不斷尋找新的替代藥，成為了CML患者群體長(zhǎng)期生存的阻礙。
北京大學(xué)第一醫(yī)院血液內(nèi)科主任王文生向《華夏時(shí)報(bào)》記者介紹，一代、二代、三代格列衛(wèi)的差異在于其不同的適應(yīng)癥。一代格列衛(wèi)(伊馬替尼)是靶向BCR-ABL靶點(diǎn)的藥物，可使80%的患者長(zhǎng)期生存。二代格列衛(wèi)(尼羅替尼-達(dá)希納、達(dá)沙替尼-施達(dá)賽等)適用于對(duì)一代藥物耐藥的患者。而三代格列衛(wèi)(耐立克)適用于對(duì)一代、二代藥物耐藥的患者及T315I基因突變的慢粒白血病患者。
藥品進(jìn)階罕見(jiàn)病市場(chǎng)一片藍(lán)海
慢性髓細(xì)胞白血病(CML)，是骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱(chēng)為慢性粒細(xì)胞白血病，是慢性白血病中最常見(jiàn)的一種類(lèi)型，占成人白血病的15%。中國(guó)CML患者發(fā)病較西方更為年輕化。流行病學(xué)調(diào)查顯示，中國(guó)CML的中位發(fā)病年齡為45——50歲，西方國(guó)家CML的中位發(fā)病年齡為67歲。
根據(jù)官方數(shù)據(jù)，截至2021年，全球預(yù)計(jì)有超過(guò)3 億的罕見(jiàn)病患者，中國(guó)已經(jīng)有超過(guò)2000萬(wàn)。目前已經(jīng)明確的罕見(jiàn)病有7000 多種，其中80%為遺傳病，如白化病、血友病等，95%的罕見(jiàn)病仍無(wú)藥可救，而罕見(jiàn)病市場(chǎng)規(guī)模還在逐年增加。根據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，預(yù)計(jì)全球罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)的市場(chǎng)規(guī)模從2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率為11%。同時(shí)，預(yù)計(jì)中國(guó)罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)將急劇增長(zhǎng)，由2020年的13億美元急速增至2030年的259億美元，折合人民幣1600多億元，復(fù)合年增長(zhǎng)率為34.5%，而美國(guó)及世界其他地區(qū)的同期復(fù)合年增長(zhǎng)率分別為10.5%及10%。
在中國(guó)，罕見(jiàn)病的發(fā)展受制藥業(yè)的影響，始終得不到重視，患者只能依靠進(jìn)口藥續(xù)命。2018年，隨著《我不是藥神》故事原型——慢粒患者陸勇案的持續(xù)發(fā)酵，罕見(jiàn)病終于受到了社會(huì)的廣泛關(guān)注，2018年5月，國(guó)家衛(wèi)健委聯(lián)合多個(gè)部門(mén)頒布了中國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》，收錄了包括白化病在內(nèi)的121種疾病，加強(qiáng)國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病的管理。也就是從那時(shí)開(kāi)始，更多的藥企開(kāi)始關(guān)注罕見(jiàn)病的藥品研發(fā)和推廣。
2019年，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了8種罕見(jiàn)病藥物上市；2020年02月18日，藥明康德斥資3000萬(wàn)美元投資北?？党桑蛟旌币?jiàn)病的生態(tài)圈；2020年7月，瑯鏵醫(yī)藥獲得8000萬(wàn)美元A輪融資；2021年2月，紐福斯獲得4億元B輪融資，累計(jì)獲得5億元融資；2021年10月、11月《罕見(jiàn)疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》《罕見(jiàn)疾病藥物臨床研究統(tǒng)計(jì)學(xué)指導(dǎo)原則(征求意見(jiàn)稿)》先后發(fā)布，《原則》對(duì)罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)及科學(xué)的試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供建議和參考，大大提高了罕見(jiàn)病相關(guān)的臨床研發(fā)效率；2021年12月，北?？党烧降顷懜酃?，成罕見(jiàn)病制藥領(lǐng)域的“第一股”。
之所以稱(chēng)罕見(jiàn)病行業(yè)為一片藍(lán)海，不單是因?yàn)椴町惢?jìng)爭(zhēng)的優(yōu)勢(shì)，還因?yàn)楹币?jiàn)病切身實(shí)地對(duì)為患者解決了臨床需求，引得一眾資本看好，企業(yè)也有動(dòng)力源源不斷地研發(fā)和開(kāi)拓市場(chǎng)。根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《2020-2024年中國(guó)罕見(jiàn)病藥物行業(yè)全面市場(chǎng)調(diào)研及投資分析報(bào)告》顯示，為鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)、上市，我國(guó)發(fā)布多項(xiàng)政策給予支持，也吸引海外產(chǎn)品進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，提升本土藥企對(duì)于罕見(jiàn)病藥物的研究重視度，未來(lái)五年國(guó)內(nèi)市場(chǎng)或有不同罕見(jiàn)病藥物陸續(xù)上市。
對(duì)接醫(yī)保讓每個(gè)患者病有所醫(yī)
作為新疆昌吉的基層公務(wù)員，工作穩(wěn)定、家庭幸福，30歲的顏舒過(guò)著很多人都羨慕的生活，然而就是一次常規(guī)的體檢，打破了所有的平靜。從疑似到確診，短短的兩天，讓這個(gè)家瞬間陷入了深深的痛苦之中。經(jīng)過(guò)反復(fù)的考察，顏舒最終選擇了副作用最小的進(jìn)口二代藥達(dá)希納(尼洛替尼膠囊)。“當(dāng)時(shí)什么都不想了，好像錢(qián)就是個(gè)數(shù)字，達(dá)希納是一盒150mg規(guī)格的，全價(jià)是9120元，報(bào)銷(xiāo)完大概2000多一個(gè)零頭，能吃一個(gè)月，再貴都得吃啊！”
服藥第六個(gè)月，顏舒的染色體和基因已經(jīng)全部轉(zhuǎn)陰，后續(xù)需要繼續(xù)吃藥控制一段時(shí)間才可以停藥，回想起自己的治療過(guò)程，顏舒表示往事不堪回首?！安贿^(guò)我真的很感謝我的主治大夫陳大夫，是她幫我申請(qǐng)的中華慈善總會(huì)的援助，對(duì)于達(dá)希納這種藥，購(gòu)買(mǎi)8盒之后，可以援助5盒。這么一算，真的壓力小了好多。而且我現(xiàn)在申請(qǐng)了慢性病，這樣就可以直接在門(mén)診買(mǎi)藥，報(bào)銷(xiāo)比例還都一樣，非常方便?！?/p>
罕見(jiàn)病行業(yè)因?yàn)楂@藥成本高、治療周期長(zhǎng)，讓很多患者望而卻步。探索罕見(jiàn)病藥品進(jìn)入醫(yī)保，讓患者病有所醫(yī)，是罕見(jiàn)病行業(yè)最終的目的。早發(fā)現(xiàn)、早治療，多研發(fā)、進(jìn)醫(yī)保，讓每個(gè)患者都用得起藥，才是整個(gè)罕見(jiàn)病領(lǐng)域生態(tài)體系的未來(lái)愿景。
1月5日，亞盛醫(yī)藥宣布，耐立克已于日前被正式納入浙江省湖州市商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)——“浙里醫(yī)?！つ咸】当！备咧邓幤非鍐?。這是耐立克自去年11月25日獲批后被納入的第一個(gè)城市定制型商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)，將加速提升耐立克的可及，惠及更多慢性髓細(xì)胞白血病(CML)患者。根據(jù)產(chǎn)品介紹，被保險(xiǎn)人經(jīng)臨床醫(yī)生診斷后，需使用耐立克等“浙里醫(yī)?！つ咸】当！备咧邓幤非鍐沃械乃幤罚曳锨鍐沃袑?duì)應(yīng)藥品適應(yīng)癥范圍時(shí)，可在定點(diǎn)醫(yī)院憑外配處方到指定藥房取藥，起付線5000元以上部分報(bào)銷(xiāo)50%，上限100萬(wàn)元。
“我們正在積極推進(jìn)耐立克在全國(guó)的落地，目前全國(guó)各地的首批處方已經(jīng)陸續(xù)開(kāi)出。我們也將在商業(yè)化合作方面持續(xù)發(fā)力，期待與更多合作伙伴攜手商業(yè)創(chuàng)新，打開(kāi)多維度合作的大門(mén)，共同推進(jìn)耐立克獲批上市后的商業(yè)化進(jìn)程，讓全國(guó)更廣泛地區(qū)的患者都能用得上創(chuàng)新藥物?！眮喪⑨t(yī)藥首席商務(wù)運(yùn)營(yíng)官祝剛說(shuō)。
（文章來(lái)源：華夏時(shí)報(bào)）
標(biāo)簽： 處方 藥企 掘金 市場(chǎng) 單開(kāi) 醫(yī)保 藍(lán)海 顏舒 粒細(xì)胞 白血病
