12月2日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布公告，通過優(yōu)先審評(píng)審批程序，批準(zhǔn)臨床急需罕見病藥物注射用司妥昔單抗的進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，用于人體免疫缺陷病毒(HIV)陰性和人皰疹病毒8型(HHV-8)陰性的多中心型卡斯特曼病(Castleman)即MCD成人患者。據(jù)新京報(bào)記者不完全統(tǒng)計(jì)，這是今年以來我國(guó)批準(zhǔn)的第9款罕見病新藥。
今年9款罕見病新藥獲批上市
MCD是一種以淋巴組織生長(zhǎng)為特征的罕見病，多數(shù)患者出現(xiàn)多器官損害且預(yù)后差，部分患者會(huì)轉(zhuǎn)化為惡性淋巴瘤。司妥昔單抗是一種人-鼠嵌合單克隆抗體，可阻斷人白細(xì)胞介素-6(IL-6)與IL-6受體相結(jié)合，對(duì)IL-6產(chǎn)生抑制作用，繼而抑制細(xì)胞生長(zhǎng)。該藥因罕見病用藥被納入《第一批臨床急需境外新藥》名單，由百濟(jì)神州引進(jìn)，并于2021年1月遞交上市申請(qǐng)獲受理。
據(jù)新京報(bào)記者不完全統(tǒng)計(jì)，今年以來，我國(guó)獲批上市的罕見病新藥共有9個(gè)，包括協(xié)和發(fā)酵麒麟的布羅索尤單抗、武田的醋酸艾替班特和維拉苷酶α、楊森的富馬酸二甲酯、渤健的氨吡啶、羅氏的利司撲蘭口服溶液用散和薩特利珠單抗、葛蘭素史克的美泊利珠單抗及百濟(jì)神州引進(jìn)的司妥昔單抗。
從上述獲批情況來看，罕見病藥物主要還是依靠海外引進(jìn)。不過，隨著鼓勵(lì)政策不斷出臺(tái)，近些年來布局罕見病領(lǐng)域的企業(yè)在逐步增多。如11月19日獲批上市的美泊利珠單抗，是首個(gè)用于治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎的靶向藥物，國(guó)內(nèi)企業(yè)邁博藥業(yè)、正大天晴在布局美泊利單抗生物類似藥。其中，正大天晴于今年10月提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)并獲受理。
罕見病領(lǐng)域吸引更多資本投入
Frost&Sullivan數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)，罕見病將影響全球3.5%至5.9%的人口，全球罕見病藥物市場(chǎng)規(guī)模也將由2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，年復(fù)合增長(zhǎng)率為11%。
在一政策的鼓勵(lì)和推進(jìn)下，國(guó)內(nèi)針對(duì)罕見病領(lǐng)域的投資變得較以前更加活躍。2020年2月及12月，北?？党上群笸瓿?800萬美元的D輪融資及5800萬美元的E輪融資；2020年7月，瑯鏵醫(yī)藥宣布完成8000萬美元A輪融資；今年2月，錦籃基因宣布完成近億元天使輪融資。
今年9月舉辦的第十屆中國(guó)罕見病高峰論壇上，華泰大健康聯(lián)席負(fù)責(zé)人廖逸星提及，雖然中國(guó)市場(chǎng)還未出現(xiàn)專注于罕見病的企業(yè)完成IPO，但是單筆的融資金額已經(jīng)和美國(guó)的單筆融資金額開始接近。不過，除個(gè)別頭部企業(yè)發(fā)展較為順利外，很多其他罕見病企業(yè)在發(fā)展過程中遇到困難，主要是因?yàn)樾袠I(yè)不夠成熟，進(jìn)而導(dǎo)致估值體系難以確定。
中國(guó)罕見病領(lǐng)域領(lǐng)跑企業(yè)北海康成已正式進(jìn)入招股階段。該公司成立于2012年，專注布局罕見病領(lǐng)域，其首款商業(yè)化產(chǎn)品是去年獲批上市的艾度硫酸酯酶β注射液，該藥是國(guó)內(nèi)首個(gè)且唯一的全球新一代治療黏多糖貯積癥Ⅱ型的酶替代療法。此外，北?？党傻难邪l(fā)管線中還有針對(duì)陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的CAN106注射液，已獲批臨床試驗(yàn)、治療戈謝病的CAN103等。
7個(gè)罕見病藥物納入醫(yī)保目錄
越來越多的罕見病用藥被納入醫(yī)保目錄，覆蓋罕見病病種也明顯增加。近日，中國(guó)藥學(xué)會(huì)科技開發(fā)中心發(fā)布的《中國(guó)醫(yī)保藥品管理改革進(jìn)展與成效藍(lán)皮書》顯示，與2009版醫(yī)保藥品目錄相比，2020版醫(yī)保目錄納入罕見病用藥品種數(shù)增加105%，覆蓋的罕見病病種數(shù)增加69%。
12月3日最新公布的2021年醫(yī)保談判結(jié)果顯示，又有7個(gè)罕見病治療藥物被納入新版醫(yī)保目錄，分別為人凝血因子Ⅸ、醋酸艾替班特注射液、諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片、阿加糖酶α注射用濃溶液、依洛尤單抗注射液、氯苯唑酸軟膠囊，治療領(lǐng)域涉及血友病、遺傳性血管性水腫、脊髓性肌萎縮癥、多發(fā)性硬化、法布雷病、純合子型家族性高膽固醇血癥、轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病。隨著越來越多的罕見病藥品被調(diào)入醫(yī)保目錄，罕見病患者用藥的可及性將大大提高。
業(yè)內(nèi)專家表示，罕見病藥物可及性問題仍需從國(guó)家層面來系統(tǒng)解決?！吨袊?guó)罕見病藥物可及性報(bào)告(2019)》曾建議，我國(guó)政府盡快制定“罕見病國(guó)家行動(dòng)計(jì)劃”，圍繞罕見病的基礎(chǔ)研究、藥品研發(fā)、仿制與生產(chǎn)和醫(yī)療保障，構(gòu)建可持續(xù)的創(chuàng)新和發(fā)展生態(tài)環(huán)境。
（文章來源：新京報(bào)）
